Un puñado de células, cultivadas en un hospital público madrileño, acaba de abrir una puerta inesperada y muy ilusionante a la vida. De momento, ha salvado a ocho niños y jóvenes que habían agotado todas las opciones contra el cáncer. Todos menores de 24 años, han logrado sobrevivir a una leucemia linfoblástica aguda extremadamente agresiva gracias a un tratamiento experimental desarrollado en el Hospital Universitario La Paz de Madrid: la terapia CAR-T Tándem.
El avance, presentado en Madrid por el equipo del doctor Antonio Pérez, pediatra e investigador del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz, supone un 70% de supervivencia tras casi dos años de seguimiento en pacientes para los que ya no quedaba ninguna alternativa.
El tratamiento no solo se ha fabricado íntegramente en el propio hospital, sino que representa un salto internacional en la personalización de terapias avanzadas contra el cáncer infantil.
Ocho menores han sobrevivido a una leucemia terminal: así es la terapia pionera
La CAR-T Tándem desarrollada en el hospital público madrileño consiste, a grandes rasgos, en extraer linfocitos T del propio paciente, modificarlos genéticamente en el laboratorio y reintroducirlos en su cuerpo para que reconozcan y destruyan las células tumorales.
La diferencia clave frente a tratamientos anteriores ya existentes es que estas nuevas células son capaces de identificar dos moléculas (CD19 y CD22), en lugar de una sola, lo que reduce drásticamente el riesgo de que el tumor se camufle y vuelva a aparecer con el paso del tiempo.
El doctor Antonio Pérez explicó que esta terapia actúa como un “tratamiento puente”: su objetivo es frenar el cáncer el tiempo suficiente para permitir un trasplante de médula definitivo. Aunque no todos los pacientes logran mantener la respuesta, el impacto clínico y emocional de este avance es enorme porque son niños y adolescentes (recibieron el tratamiento a los 12 años de media) que no tenían opciones de sobrevivir de otro modo.
En la investigación, cuyos resultados han sido publicados este verano, once jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B, todos sin respuesta a los tratamientos convencionales —incluidas las terapias CAR-T estándar—, recibieron la nueva CAR-T Tándem. En un alto porcentaje, la enfermedad se redujo tanto que resultó indetectable apenas un mes después. Cinco pudieron someterse posteriormente a un trasplante de médula ósea, consolidando la remisión. Tras 20 meses de seguimiento, ocho de los once pacientes siguen vivos, y alguno de ellos, como Lucía, cuya historia contamos después, se considera "curada", lo que equivale a una supervivencia del 72%.
Este logro de la sanidad pública madrileña, desarrollado junto al Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Ciemat y la Fundación CRIS contra el Cáncer, coloca a España a la vanguardia de la inmunoterapia pediátrica y alimenta la esperanza de miles de familias que conviven con un diagnóstico de leucemia infantil.
Cabe destacar, además, que el tratamiento puede tener un enorme impacto a medio y largo plazo en la pediatría a nivel mundial porque la leucemia linfoblástica aguda es el cáncer más común en la infancia. Gracias a los progresos en quimioterapia e inmunoterapia, la supervivencia supera hoy el 90%. Sin embargo, una parte de los niños experimenta recaídas muy graves, convirtiendo la enfermedad en una batalla continua. El éxito del CAR-T Tándem ofrece esperanza a esas familias que viven entre ingresos, recaídas y tratamientos fallidos.
El ejemplo de Lucía
Lucía Álvarez, de 15 años, es una de las menores que ha sobrevivido gracias a esta innovadora terapia. Lucía acompañó a los doctores en La Paz durante la presentación de los resultados de la investigación.
Diagnosticada con leucemia cuando tenía apenas 17 meses, ha pasado gran parte de su vida entre hospitales. Tras recaer varias veces, la primera con 7 años y la última durante la pandemia, y agotar todas las opciones, fue una de las primeras pacientes en recibir el CAR-T Tándem. Hoy, más de dos años después, lleva una vida normal, ha vuelto al colegio y sueña con estudiar Biología. Está curada.
“Estoy muy contenta de estar aquí”, dijo emocionada durante la presentación. Unas palabras que fueron respondidas con una gran ovación por los presentes en el acto celebrado en La Paz.
A pesar de los resultados prometedores, los investigadores insisten en la necesidad de seguir investigando. Las terapias CAR-T no funcionan en todos los casos, y aún queda un largo camino para convertirlas en una solución accesible y duradera para todos los niños con cáncer. Pero el paso dado en Madrid demuestra que la innovación también puede nacer en hospitales públicos y cambiar el destino de vidas que lo tienen con todo por delante.
""La investigación no solo avanza en los laboratorios. La investigación transforma hospitales, une a familias y da vida donde antes solo había incertidumbre. Y nos demuestra día a día que cuando la ciencia, la sanidad y la sociedad caminan juntas, el futuro cambia de nombre. Se llama vida", concluyen desde Cris Contra el Cáncer.
Referencias
- Antonio Pérez, et al. Tandem CD19/CD22 CAR T-cells as potential therapy for children and young adults with high-risk r/r B-ALL. eBioMedicine, 2025. DOI: 10.1016/j.ebiom.2025.105872
